Finansowanie terapii genowej dla pacjentów XLRS

Nasza misja

OrdivaQR tworzy menu QR i oprogramowanie do składania zamówień dla restauracji, hoteli, rezydencji, kawiarni przy basenie i transportu. Poza produktem ponosimy odpowiedzialność społeczną: wykorzystanie generowanych przez nas przychodów do wprowadzenia wymiernych zmian dla społeczności pacjentów. Naszym długoterminowym celem jest osiągnięcie poziomu trwałych przychodów, przy którym będziemy mogli sfinansować znaczący wkład w udostępnienie zaawansowanej terapii genowej osobom z XLRS. Jesteśmy na początku tej podróży — na poniższej stronie opisano cel, sposób, w jaki zamierzamy go sfinansować oraz kamienie milowe, które będziemy raportować w miarę rozwoju.

O XLRS

X-linked retinoschisis (XLRS) to rzadka dziedziczna choroba oczu, która atakuje siatkówkę – światłoczułą warstwę znajdującą się w tylnej części oka. Zwykle zaczyna się w niemowlęctwie lub wczesnym dzieciństwie i może prowadzić do trudnych w leczeniu problemów ze wzrokiem. Ponieważ jest to X-linked, najczęściej dotyka chłopców, natomiast dziewczynki mogą być nosicielkami. Obecnie nie ma powszechnie dostępnego lekarstwa, a opieka koncentruje się na zachowaniu wzroku danej osoby.

Dlaczego terapia genowa

Zaawansowana terapia genowa ma na celu korektę lub wymianę wadliwego genu, a nie tylko leczenie powodowanych przez niego objawów. W przypadku zaburzeń X-linked jest to szczególnie istotne, ponieważ choroba ma swój początek w specyficznym genie znajdującym się na chromosomie X. Skuteczna terapia genowa może w zasadzie zająć się pierwotną przyczyną i zmniejszyć dalsze objawy lub im zapobiec, dlatego terapie te są tak rewolucyjne – i tak kosztowne.

Główną barierą jest wysoki koszt. Część z nich odzwierciedla rzadkość choroby, złożoność bezpiecznego dostarczenia działającego genu oraz małe kohorty pacjentów, przez co walidacja opracowania jest kosztowna. Właśnie tę lukę ma wypełnić trwałe, finansowane przez społeczność podejście.

Dlaczego zmierzamy w tym kierunku

Jako firma OrdivaQR ma szczęście docierać do klientów z wielu sektorów i rozwijać się wraz z każdym nowym miejscem i zamówieniem. Wierzymy, że zdrowa, rosnąca baza przychodów to najtrwalszy sposób wywierania wpływu: skaluje się wraz z dostarczaną przez nas wartością i pozwala nam obiecać prawdziwe, możliwe do śledzenia finansowanie, a nie jednorazowy gest. Nasze zaangażowanie jest cierpliwe i długoterminowe — naszym celem jest najpierw budowanie przychodów, a następnie kierowanie określonej ich części na dostęp do terapii genowej XLRS, po drodze przejrzyście informując o postępach.